За първи път учените редактираха ген в оплодените човешки яйца, критични за ранното развитие. Експериментите помогнаха на изследователите да научат за фундаменталната човешка биология по начин, който не биха могли да направят чрез изследвания върху мишки.
Свързано съдържание
- CRISPR генно редактиране, използвано за лечение на пациент за първи път
- Редактирането на човешки гени може да започне до края на годината в САЩ
Изследователи, ръководени от Кати Ниакан, биолог в развитието на Института Франсис Крик в Лондон, деактивираха ген, който кодира протеин, наречен OCT4, известен с това, че е активен в стволови клетки, които могат да се развият във всички видове клетки, открити в тялото, съобщава Gretchen Вогел за наука . Изключването на гена гарантира, че клетките от оплодени човешки яйца не успяват да образуват плацентарни клетки, клетки от жълтъчен сак или дори клетки, които обикновено се превръщат в плод.
Деактивирането на един и същ ген в миши ембриони дава различни резултати: Тези ембриони станаха топчета от предимно плацентарни клетки. Откритията сочат, че генът контролира съдбата на няколко клетъчни родове и играе малко по-различна роля при хората, отколкото при мишките.
"Това отваря възможността за използване на наистина мощен, прецизен генетичен инструмент за разбиране на функцията на ген", казва Ниакан на Роб Щайн от NPR . "Никога не бихме получили това прозрение, ако не бяхме изучили действително функцията на този ген в човешките ембриони."
Изследователите отчетоха резултатите си вчера в Nature.
Дори като се има предвид това разбиране, работата е по-скоро доказателство за принцип - демонстрация на силата и полезността на техниката за редактиране на генома CRISPER-Cas9, съобщава Vogel. Технологията е нещо като двойка молекулярни ножици, които позволяват на изследователите да отрежат специфични патронници от ДНК от генома и дори да заменят кода със собствени инструкции.
Вече учените разполагат с инструмента, за да направят редица важни постижения и открития, като инженерни лабораторни животни и тестване на потенциални лечения за рак. През последните години също се наблюдават няколко набези на територията на редактирането на генома на човека. През август американските учени владееха CRISPR, за да коригират мутация, която причинява смъртоносно сърдечно заболяване. (Оттогава други учени поставят под въпрос тези скорошни твърдения, съобщава Ewen Callaway for Nature .)
Въпреки това, за всяка стъпка по този път, редакциите и коментарите изискват повишено внимание.
"Притесненията са, че ще отворим вратата към клиники за плодовитост, които се борят да предложим редактиране на гени, за да направим бъдещите деца по-високи или по-силни или каквото искат да предлагат на пазара", Марси Дарновски, ръководител на група за наблюдение на генетиката, наречена Център за генетика и Общество, разказва NPR . "Това може да ни постави в ситуация, в която някои деца се възприемат като биологично по-добри от други деца."
Работата на Ниакан и нейните колеги обаче е далеч от тази ситуация. Изследователите трябваше да кандидатстват пред Органа за торене и ембриология при човека, институция, създадена в Обединеното кралство, която стриктно преглежда предложените изследвания за редактиране на ембриони, съобщава Vogel за Science .
„Ден 5 ембрион“ (вляво) показва ембриона на петия ден от развитието, а „Ден 5, редактиран ембрион“ показва редактиран ембрион без OCT4. Той не образува подходяща бластоциста, което показва, че OCT4 е необходим за развитието на бластоцисти (д-р Кати Ниакан / Nature) В класическите генетични изследвания изследователите рутинно деактивират гените, за да разберат как функционират, съобщава Рики Люис за проекта за генетична грамотност . Но CRISPR им позволява да правят същото с по-голяма точност и точност.
Новото изследване използва оплодени клетки, дарени след като хората са били подложени на ин витро лечение. "Що се отнася до осветяването на ранното човешко развитие, няма нищо, което да измерва до използването на истинското нещо: човешките клетки и тъкани", пише Люис.
Изследователите забраниха гена, който кодира OCT4 много рано в развитието си. В повече от 80 процента от 41 тествани оплодени яйцеклетки, растящите и делящи се клетки не успяха да образуват куха сфера от около 200 клетки, наречена бластоциста. На този етап много усилия за оплождане in vitro също се провалят, така че изследователите са критичен момент за разбиране.
"Разбирайки ключовите гени, които участват в развитието на бластоциста, това наистина може да информира нашето разбиране за този важен, критичен прозорец на човешкото развитие", казва Ниакан пред NPR .
В редакция самата Nature похвали изследването като пример за това как трябва да се правят изследвания за редактиране на човешкия геном:
Конкретните изисквания на проучванията ще се различават, но най-добрият начин за тяхното гарантиране на най-високите стандарти изглежда силна рамка за тяхното оценяване възможно най-рано. Регулаторите, финансиращите, учените и редакторите трябва да продължат да работят съвместно, за да дефинират детайлите на пътя за редактиране на генома на зародишните линии, така че ценните ресурси и инструменти, с които разполагаме, да се използват с добра преценка.
Бъдещите експерименти могат да използват CRISPR за изследване на ролята на други гени. И експертите ще следят отблизо, за да следят етиката на тази работа.
