Хънтър Кофман е едва на две години, когато е приет в детската болница в Сиатъл за сканиране на мозъка. Повръщаше и трудно балансираше, седеше и ходеше.
„Тази нощ те намериха маса в гърба на мозъка на Хънтър“, казва майка му, Лора Кофман. Той беше прибързан към спешна операция на мозъка. "Всичко се случи много, много бързо."
Спешната операция освободи течност и по този начин облекчи симптомите на Хънтър, но той се нуждаеше от друга, по-инвазивна операция за отстраняване на тумора. Това беше на 28 декември 2015 г., а втората операция беше насрочена за 30 декември.
Преди няколко години - наистина дори и сега - състоянието на техниката за този вид операция означаваше основно летящо сляпо. Хирург ще назначи ЯМР, ще изследва резултатите и след това ще използва тази снимка като карта към мозъка на пациента по време на операцията. Но мозъкът не е като междудържавна система. Той е триизмерен, мек и ковък, и когато започнете да го потупвате със скалпели, формата му се променя. Сива е и такива са и туморите, които (в края на краищата) също са съставени от мозъчна тъкан.
По-лошото е, че последствията от грешка са тежки. Извадете твърде малко тъкан и пациентът все още има рак. Извадете твърде много и премахвате частите на мозъка, които управляват зрението, контрола на двигателя, когнитивните способности и почти всичко друго.
Екип от учени от Центъра за изследвания на рака на Фред Хатчинсън, Университета във Вашингтон и стартиращата Blaze Bioscience използват уникален подход за решаване на този проблем: флуоресцентни молекули, прикрепени към естествено срещащи се токсини, включително отрова на скорпион, които се прикрепят към рака и светлината ги нагоре. Така наречената туморна боя в момента работи своя път чрез клинични изпитвания. Вдъхновен от успеха си, лекарят, който го е изобретил, Джим Олсън си е представял множество други приложения за подобна технология - от насочване на други видове рак до лечение на Алцхаймер до артрит и работи бързо, за да превърне и тези в реалност.
Всичко зависи от тези молекули със среден размер, открити в природата, които могат да заемат уникална ниша в химията на организма. Знаейки, че отровата и други невротоксини, оперирани чрез свързване към структури в мозъка, екипът експериментира с екстракт от смъртоносен скорпион, наречен deathstalker.
Рак на мозъка за възрастни: рамо до рамо с преоперативна ЯМР и интраоперативна туморна боя BLZ-100 изображения (Blaze Bioscience)„Всъщност не бях на борда веднага“, казва Лора Кофман, майката на Хънтър. „Единствените думи, които чух, са отрова от скорпион и това наистина ми беше трудно да разбера.“ Още по-тежка беше притеснението й, че това е недоказана технология, част от клинично изпитване от фаза 1. Знаеше, че грешка може да направи Хънтър сляп или да го ограничи до инвалидна количка.
Но тя заобиколи. Само за ден тя и съпругът й трябваше да решат курса на лечението на Хънтър. Докато туморната боя е класифицирана като лекарство, тъй като се инжектира на пациента, Ейми Лий, хирургът по случая на Хънтър, я описа като повече от инструмент, нещо допълнително, което би използвала за подпомагане на операцията, а не за преоткриване на процеса. Кофманс се съгласи и на Хънтър му беше предложена доза през IV преди операцията.
Когато туморната боя навлезе в кръвния поток на Хънтър, той проправи път към мозъка му и до тумора там. После се залепи. Уникалното нещо при туморната боя и особено молекулата, получена от отровата в основата, е нейният размер и форма. Това е пептид, сгънат в уникална форма и търси рак и се хваща. Чрез вграждането на флуоресцентна частица върху молекулата (наречена хлоротоксин), Олсън и неговият екипаж успяха да направят тумори да светят под инфрачервена лазерна светлина. (Инфрачервената система е невидима за окото, така че хирурзите все още трябва да оперират чрез екран, но това е често, казва Олсън.)
Кучешки саркома на меките тъкани. Изображението вляво показва флуоресценцията на Tumor Paint BLZ-100, а изображението вдясно е хистологично (H&E) петно, което показва морфологията на тъканта. (Blaze Bioscience)Всичко това се случи чрез стремежа на Олсън да запали тумори, но по-важното нововъведение може да е самият пептид. Когато се комбинира с багрилото, Олсън го нарича „оптид“ - оптимизиран пептид. Багрилото не е единственото нещо, което успя да прикачи към своите оптити. Те биха могли да бъдат превозни средства за доставка на лекарства, приемане на химио лекарства директно към тумори и различни, но сходни молекули биха могли да отнесат други ездачи в други части на тялото.
Когато туморната боя беше готова да се придвижи към пазара, Олсън основава Blaze Bioscience, за да овладее това пътуване. След това в лабораторията му се появиха ядки, проектирайки или избирайки десетки хиляди други молекули, които според тях можеха да работят като оптити, и използваха създаден по поръчка робот, за да ги подреди. Всеки токсин е бил потенциален кандидат, дори съединението в слънчогледите, което държи дървениците далеч. Те поставят някои от тези молекули при животни, вижте накъде отиват и изследват терапевтични идеи въз основа на това.
„Наистина въпросът е как можем да използваме чертежите от природата, за да помогнем на колкото се може повече хора през следващите 50 години?“, Казва Олсън. „Това е вид забавна, чиста научна страна на нещата. Замислете се какво е създала природата и еволюцията тук и след като научите това, как можем да надградим това, за да го направим терапевтичен за човешки пациенти? "
Но това са по-дългосрочни неща на етап откриване на наркотици. Междувременно Blaze Bioscience ръководи разработка на Tumor Paint и тя е в преговори с FDA за проектирането на бъдещи изпитвания. Операцията на Хънтър беше част от изпитване за безопасност, в което досега са гледали 15 педиатрични пациенти; следва следва тестване на ефикасността.
Хънтър е само един пациент, но досега неговото възстановяване е обнадеждаващо. Лий изряза тумора, с изключение на тънка обвивка, която погълна мозъчния му ствол. След това премина месеци на химио и лъчево лечение, а сега е на физическа и трудова терапия, учи, расте и се държи като нормален тригодишен.
„Чувства се наистина добре да го гледаш как расте и да се опитва да бъде човек, който лечението и операцията може би биха се променили“, казва Кофман.