Трябва ли да се позволи на хората да променят своя генетичен код? Този въпрос е пропита с противоречия - особено след разработването на CRISPR-Cas9, технология, която може да редактира геноми. Сега Националните здравни институти одобриха първото клинично изпитване на CRISPR в Съединените щати, пише Сара Риърдън за Nature News.
Свързано съдържание
- Оплождането in vitro беше някога толкова спорно, колкото днес е редактирането на гени
- Генетичното редактиране на ембрионите дава поглед върху основната биология на човека
До края на годината учените от университета в Пенсилвания ще проведат изпитване, което тества дали технологията е безопасна за употреба от хора, съобщава Reardon. За първи път CRISPR ще бъде използван върху човешки гени в САЩ и следва одобрението му в страни като Обединеното кралство. Консултативният комитет за рекомбинантна ДНК на NIH, който осигурява етичен и изследователски надзор на агенцията, прегледа и одобри предложението.
Известен също с по-дългото си име, Клъстерирани редовно променени кратки палиндромни повторения, CRISPR позволява на учените да превключват гени и да изключват и дори да разменят части от ДНК. Това изпитание ще бъде финансирано от Института на Паркър за имунотерапия срещу рак, който беше основан с инвестиция в размер на 250 милиона долара по-рано тази година от бившия президент на Фейсбук Шон Паркър.
Изпитването ще бъде насочено към човешките Т клетки, вид бели кръвни клетки, който е важен компонент на имунната система, който се бори с инфекциите и болестите. Т клетките не управляват просто имунните отговори; те също могат да преследват и убиват ракови клетки. В този случай, казва Риърдън, изследователите ще вмъкнат и редактират гени в Т-клетките, след което ще ги поставят обратно в кръвта на пациентите с цел превръщането на клетките в още по-добри машини за борба с рака.
Изследователите планират да направят това, като редактират гените, за да помогнат на Т-клетките да открият и насочат раковите клетки, като същевременно премахват ген, който позволява на раковите клетки да ги открият и атакуват в замяна. Те също планират да премахнат протеин, който може да попречи на раковата битка, съобщава Reardon. Тези редакции на Т-клетките ще се надяват да потвърдят безопасността на CRISPR и да подобрят съществуващите терапии за рак.
Одобрението идва малко по-рано от очакваното: Докато Антонио Регаладо пише за MIT Technology Review, компания, наречена Editas, която планира да лекува слепотата с помощта на CRISPR, дълго време се смяташе за първата, която ще получи одобрение. Но не дойде без спор.
Членовете на контролния съвет имаха опасения, че както Университетът в Пенсилвания, така и водещият изследовател на изпитанието притежават патенти и компании, които биха могли да се възползват от наскоро одобрения тест, пише Джоселин Кайзер за Science Magazine . Членовете на съвета също изразиха опасения относно наследството на UPenn, що се отнася до генната терапия. Млад мъж на име Джеси Гелсингер почина през 1999 г., докато участва в проучване, ръководено от изследователи на UPenn. Смъртта му настъпила само четири дни след като получи инжекция от коригиращи гени, предназначени да лекуват смъртоносна форма на неговото метаболитно разстройство, открито при бебета.
RDAC одобрението на CRISPR е само първото препятствие, пред което са изправени онези, които искат да използват технологията за редактиране на човешки гени в САЩ, пише Kaiser. Сега изследователите трябва да изчакат одобрението на борда по етика и FDA. Но за по-добро или за по-лошо, изглежда, че CRISPR скоро ще бъде повече факт, отколкото фантазия в Съединените щати. Въпросът вече не трябва или дори ако, но кога.