Наскоро учени в Китай съобщиха, че са редактирали генетичния код на човешките ембриони. Работата разчита на нова технология, която е обявена за едно от най-вълнуващите разработки в генетиката от десетилетия. Но за някои изследователи тези експерименти са преминали етична линия. Преди дори да публикуват работата си, слуховете за изследванията на китайските учени предизвикаха протест, настояващ за мораториум върху подобна работа. Писмо от миналия месец в списанието Nature заяви:
Според нас, редактирането на геноми в човешки ембриони с помощта на съвременни технологии може да има непредвидими ефекти върху бъдещите поколения. Това го прави опасно и етично неприемливо. Такива изследвания могат да бъдат използвани за нетерапевтични модификации. Ние сме обезпокоени, че публичното протестиране за подобно етично нарушение може да попречи на обещаващата област на терапевтичното развитие, а именно извършването на генетични промени, които не могат да бъдат унаследени.
На този ранен етап учените трябва да се съгласят да не променят ДНК на репродуктивните клетки на човека. Ако възникне наистина убедителен случай за терапевтична полза от модифицирането на зародиш, ние насърчаваме открита дискусия около подходящия начин на действие.
Изследователският екип, воден от изследователя Джунджиу Хуанг, от Университета Сун Ятсен в Гуанджоу, използва техника, наречена CRISPER / Cas9, за да опита да редактира гена, който причинява потенциално фатално кръвно заболяване в човешките ембриони, съобщават Дейвид Цираноски и Сара Риърдън, който разби историята в Nature News . Системата CRISPR работи като изрязване и поставяне на ниво ДНК. Използвайки системата, учените могат да откъснат целеви петна от генетичен код и да вмъкнат нови последователности. Инструментът може да изключи причиняващите заболявания гени или да поправи мутации с работещи копия на гени, както се опита китайският екип. Вече инструментът е използван за инженерни лабораторни животни, като маймуни, със специфични промени в гените и ощипване на възрастни човешки клетки.
Китайските изследователи се насочиха към гена, отговорен за кръвно заболяване, наречено бета-таласемия. Карл Цимер съобщава, че изследователите са опитали тази техника върху 86 ембриони. Повечето от тях, 71, оцеляха достатъчно дълго за наблюдения. Системата CRISPR разцепи и спланира гени в 28 ембриони. Едно от големите притеснения за редактирането на гени е възможността грешните гени да бъдат отрязани и наистина само малка част от тези 28 са успешно сплазирани. Другите бяха или частично поправени от механизмите за запазване на гените на клетките, или разцепени изцяло на неправилно място. Неправилните мутации могат да причинят други заболявания като рак. Дори четирите сплетени ембриона не бяха успешни: Само някои от клетките в ембрионите бяха редактирани, създавайки генетични мозайки.
Изследователите публикуват резултатите си в списанието Protein & Cell . Те пишат: „Тъй като редактираните ембриони са генетично мозаични, би било невъзможно да се предскажат резултатите от редактирането на гените“, използвайки генетични техники за диагностициране на IVF ембриони, преди да бъдат имплантирани в утробата. Те добавят, "нашето проучване подчертава предизвикателствата пред клиничните приложения на CRISPR / Cas9."
Риърдън и Сираноски от Nature News също така съобщават, че Хуанг и неговите колеги са готови да продължат работата, търсейки начини за намаляване на броя на тези, които не са предназначени за генетични редакции, но използват възрастни човешки клетки или животни. Репортерите обаче пишат, че поне четири други групи в Китай също работят върху редактирането на човешки ембриони.
Екипът на Гуанджоу се опита да преодолее някои от притесненията относно етиката на тяхната работа, като използва само ембриони от клиники за плодородие, които имат допълнителен набор от хромозоми, след като яйцеклетка е оплодена от две сперматозоиди. Живите раждания никога не биха дошли от тези ембриони, въпреки че зиготите преминават през първите етапи на развитие. „Искахме да покажем данните си на света, така че хората да знаят какво наистина се е случило с този модел, а не просто да говорят за това, което ще се случи без данни“, Хуанг каза на Cyranoski и Reardon.
Но все пак, реакцията в изследователската общност беше незабавна.
„Нито един изследовател не трябва да има моралната заповед да разгърне широко разпространеното в световен мащаб споразумение за политиката срещу модифицирането на човешката зародишна линия“, пише Марси Дарновски от Центъра за генетика и общество, група за пазачи, в имейл до Роб Щайн, пишещ за блога „Shots“ на NPR, „Този документ демонстрира огромните рискове за безопасността, които би довел до всеки такъв опит, и подчертава неотложността на работата за предотвратяване на други подобни усилия. Социалните опасности от създаването на генетично модифицирани хора не могат да бъдат надценявани.“
Независимо дали по-нататъшната работа продължава или е спряна, проучването вероятно ще бъде признато като ключово в историята на медицината. Цимер предоставя исторически контекст на промяната на гените на хората в своя блог пост и пише:
Само защото този експеримент се получи лошо, не означава, че бъдещите експерименти ще има. В това проучване няма нищо, което да е концептуален прекъсвач на сделки за CRISPR. Струва си да си припомним първите дни на изследването за клониране. Клонираните ембриони често не успяват да се развият и животните, които се раждат успешно, често завършват със сериозни здравословни проблеми. В момента клонирането е много по-добро и дори става бизнес в света на добитъка и домашните любимци. Все още обаче не клонираме хората - не защото не можем, а защото решаваме да не го направим. Може да се наложи да направим същия избор относно редактирането на ембриони преди твърде дълго.
Джордж Дейли, изследовател на стволови клетки от Медицинския университет в Харвард, каза на Сираноски и Риърдън от Nature News, че изследването е „забележителност, както и предупредителна приказка . Тяхното проучване трябва да бъде строго предупреждение за всеки практикуващ, който смята, че технологията е готова за тестване за ликвидиране на болести на гените. "
В NPR, Дейли добави: "Трябва да се подготвим за вълна от тези документи и се притеснявам, че ако някой бъде публикуван с по-положителен завъртане, това може да подтикне някои клиники за IVF да започнат да го практикуват, което според мен би било грубо преждевременно" и опасно. "
