За първи път изследователи от болницата в Западен Китай в град Ченду в провинция Съчуан са инжектирали пациент с клетки, модифицирани чрез техниката за редактиране на гени CRISPR-Cas9, съобщава Дейвид Цираноски от Nature . Това е ранна стъпка в нова ера на редактиране на гени, която обещава революция в здравеопазването, селското стопанство, опазването и други области на биологията.
Свързано съдържание
- Генетичното редактиране на ембрионите дава поглед върху основната биология на човека
CRISPR е генна техника за редактиране, получена от естествено срещащата се имунна система, открита в различни бактерии, пише Сара Джанг за Gizmodo . Тези видове пазят „геройска галерия“ на вирусна ДНК в генома си, за да могат да го разпознаят, ако той нахлуе в клетките им. Ако вирусната ДНК бъде открита, бактерията използва CRISPR асоциирани (известни още като Cas) ензими, които могат да намерят ДНК на нахлуващия вирус и точно да го откъснат.
Изследователите разбрали, че ако успеят да покажат на протеините Cas резен целева ДНК, ензимите ще патрулират генома, откъсвайки тези битове код. Този гениален метод им позволи да отвлекат системата за прецизно редактиране на гените. Бактериите с най-ефикасното устройство за генетично настаняване всъщност са Streptococcus pyogenes, което причинява стрептокок в гърлото. Учените сега работят с техниката CRISPR-Cas9, за да опитат да изрежат генните последователности, които причиняват генетични заболявания и дори напоследък дори го използват за частично възстановяване на зрението при слепи животни.
В това последно приложение онкологът Лу Ю от университета в Съчуан и неговият екип изолират специфичен набор от борба с рака Т-клетки от пациент с агресивна форма на рак на белия дроб. Тези имунни клетки трябва да атакуват анормални клетки като тези, открити в ракови тумори, но те не винаги работят. Някои ракови тумори експлоатират PD-1 рецептора на Т-клетките, което изключва имунния отговор. Така изследователите изрязали региона на ДНК, който кодира PD-1 протеини, използвайки системата CRISPR-Cas9 и култивирали тези модифицирани Т-клетки, преди да ги инжектират отново в болния пациент.
Надеждата е, че изтривайки генетичния код за PD-1 протеини, Т-клетките ще атакуват рака без инхибиране.
Първата инжекция премина гладко и пациентът ще получи втора доза, но конфиденциалността на пациента ограничава количеството информация, което изследователите биха могли да предоставят, съобщава Cyranoski. Десет други пациенти ще бъдат подложени на подобно лечение, като ще получат две до четири инжекции и след това ще бъдат проследявани шест месеца.
Карл Джун, който изследва имунотерапията в Университета на Пенсилвания, казва, че това проучване вероятно ще стимулира здравословна конкуренция. „Мисля, че това ще предизвика„ Sputnik 2.0 “, биомедицински двубой за напредъка между Китай и Съединените щати, което е важно, тъй като конкуренцията обикновено подобрява крайния продукт“, казва той на Cyranoski.
Tracy Staedter от Seeker съобщава, че лабораторията на June в момента е единствената в Съединените щати, която има одобрение от FDA за използване на CRISPR техники върху Т-клетки, предназначени за хора.
Но изследователите в САЩ целенасочено се движат бавно по фронта на CRISPR, съобщава Staedter. През 2015 г. изследователите в Пекин използваха CRISPR за модифициране на генома на човешки ембрион, въпреки че не позволиха да се развие. Това доведе до разгорещен дебат относно етиката на използването на зараждащата се технология при хората и накара Националния здравен институт да създаде консултативен комитет, който да наблюдава всички предложения за използване на CRISPR на хората.
