Миналата седмица група от изследователи препоръча правителството на Съединените щати да позволи на учените да изпробват противоречива техника на генна терапия, която изисква комбиниране на генетичен материал от трима „родители“, за да се направи ембрион. Учени от Националните академии на науките, инженерството и медицината на САЩ издадоха доклад, в който се казва, че тестването на митохондриалната заместителна терапия е етично, но процедурата трябва да се използва само за направата на мъжки ембриони.
Свързано съдържание
- Британските учени получават разрешение за генетично модифициране на човешки ембриони за изследвания
Митохондриалните заболявания са рядкост, засягащи само няколко хиляди души годишно в САЩ. Те могат да причинят различни сериозни здравословни проблеми, като припадъци, сърдечни заболявания, забавяне на развитието и деменция. Тъй като митохондриалните заболявания се наследяват само от майката, много жени, които го имат, често избират да осиновят деца, вместо да рискуват да предадат състоянието. Въпреки това учените смятат, че митохондриалната заместителна терапия може да позволи на жените да имат здрави деца, които са генетично свързани с тях, като се уверят, че ембрионът има здрави митохондрии, дарени от трети „родител“, Ариел Дюхайм-Рос съобщава за The Verge .
Всяка човешка клетка съдържа митохондрии, органели, които помагат за захранването на клетката, като разграждат молекулите в енергия, като стомах, разграждащ храната. Митохондриите също са единствената част от клетката, която съдържа ДНК встрани от ядрото, поради което мутиралите митохондрии могат да представляват проблем за някои хора.
Митохондриалната заместителна терапия действа, като взема ядро от яйцето на жена с това състояние и ги имплантира в яйце, дарено от друга жена със здрави митохондрии. След това яйцеклетката се опложда със спермата на бащата, което води до ембрион, който има трима генетични родители, съобщава Анали Нюиц за Ars Technica .
Докато критиците на процедурата казват, че може да бъде опасно да се правят промени в гените на ембриона, митохондриалната заместителна терапия всъщност не редактира генома на ембриона. Процедурата е по-близка до получаване на дарен орган, отколкото редактиране на гени, което изисква използването на инструменти като CRISPR-Cas9 за заместване на специфични гени в ДНК на субекта, пише Newitz. Всъщност, тъй като митохондриите съдържат само малко количество ДНК, някои изследователи се колебаят да кажат, че ембрионите, подложени на митохондриална заместимост, имат трима родители.
Както биоетикът от университета Дюк Нита Фарахани написа за Washington Post през 2015 г .:
При използване на митохондрии от яйцеклетка донор, получената яйцеклетка (която има ядрото от майката майки) има 99, 9 процента от кодиращата си ДНК от бъдещата майка. Донорът осигурява енергията, необходима за нормалното функциониране на яйцето. Когато след това яйцеклетката се опложда от сперматозоид, полученият ембрион носи по-малко от 0, 1 процента от своята ДНК от митохондриалния донор.
В същото време критиците твърдят, че промените са толкова леки и митохондриалните заболявания засягат толкова малко хора, че не си струва да рискувате да отворите врати за по-нататъшно генетично редактиране на човека в бъдеще или може случайно да въведете нови генетични грешки в генофонда. Ето защо новият доклад препоръчва да се тества само процедурата върху мъжки ембриони, съобщава Роб Щайн за NPR . Въпреки това, миналата година Обединеното кралство даде на лекарите да тестват това лечение в клинични изпитвания без ограничения за пола на ембриона.
Докладът е крачка напред за американските учени, които се интересуват от провеждането на клинични изпитвания за митохондриална заместителна терапия, но FDA засега отлага. Докато агенцията похвали работата на групата по доклада и преглежда техните констатации, тя заяви, че най-новият федерален бюджет „не позволява на FDA да използва средства за преглед на приложения, в които умишлено е създаден или модифициран човешки ембрион, за да се включат“ промени, които биха могли да да бъде наследен от бъдещите поколения, съобщава Щайн.
Въпреки че изследователите могат да бъдат предпазливо оптимистични за бъдещето на митохондриалната заместимост, може да минат години, преди правителството на САЩ да одобри някакви клинични изпитвания, много по-малко лечения.
