Преди Жан Бенет да намери начин да използва генна терапия за лечение на наследствена слепота при деца, тя възстанови зрението при кученцата - две от които сега живеят заедно с нея, „преследвайки катерици из задния двор“.
През последните 30 години Бенет, учен и лекар от Медицинския университет в Пенсилвания, е пионер в генната терапия, търсейки начин за лечение на наследствена форма на слепота, с която хората се раждат - вида, когато родителите получават новината, за която им казват, че „оставят тези цветни книги в стаята на бебето, учат брайлов шрифт и отменят мечтите за колело или спортуване“, казва тя.
Когато Бенет и нейният съпруг Алберт Магуайър, ретинален хирург, за първи път решиха да се ангажират да проучат начините за лечение на генетична слепота с генна терапия през 90-те, те нямаха представа срещу какво се борят, обяснява тя.
„Ние почувствахме, че с нарастването на технологията, която позволява на хората да клонират и манипулират ДНК, и знанието за това какви са гените, бихме могли да направим промяна. Бяхме много наивни. Не знаехме всички препятствия, но започваме да се справяме с тях едно по едно ”, както Бенет каза на шеф-готвача, базиран в Балтимор Спайк Джерде в„ Дългият разговор ”, събитие, което събра за повече от две дузини мислители за осем часа реле на диалози за двама за надежда за бъдещето в сградата на Smithsonian Arts and Industries на 7 декември 2018 г.
През декември 2017 г. генната терапия на нейния екип получи одобрение на FDA, проправяйки пътя не само за лечение на наследствена слепота, но и за изследователите да използват генна терапия за лечение на много повече генетични състояния. През изминалия декември наркотикът беше одобрен в Европейския съюз. Така че в известен смисъл бъдещето, на което се надява, най-накрая е тук.
И какво точно е да лекуваш дете от слепота?
"Това е абсолютно неописуемо", казва Бенет. "Всеки път, когато видя това да се случва, абсолютно ме кара да плача."
