Администрацията по храните и лекарствата подписа първото одобрено лечение на генна терапия в Съединените щати, разчиствайки нов медицински път в страната.
"Ние навлизаме в нова граница в медицинските иновации с възможността да препрограмираме собствените си клетки на пациента, за да атакуваме смъртоносен рак", казва в изявление комисарят на FDA Скот Готлиб. "Новите технологии като генна и клетъчна терапия издържат на потенциала да трансформират медицината и да създадат преклонност в способността ни да лекуваме и дори лекуваме много неразрешими заболявания".
"Историческата акция", както я нарече FDA, одобрява лечение от лекарствената компания Novartis за остра лимфобластна левкемия при младежи, съобщава Jocelyn Kaiser за списание Science . За терапията имунните Т клетки се вземат от кръвта на човек и се модифицират, за да се добави ген, който създава протеин, който примамва Т клетките да атакуват левкемичните клетки.
За разлика от стандартните химиотерапевтични лекарства, дадени на много пациенти, този метод, наричан CAR-T имунотерапия, по същество създава персонализирано лечение за всеки индивид, съобщава Дамиан Гарде за STAT News. Еднократна доза от лечението, наречена от нейния разработчик Kymriah, остави 83 процента от пациентите без рак след три месеца в клинично изпитване.
Но не всичко е добра новина. Лечението ще струва 475 000 долара, съобщава Garde, която, въпреки че е скъпа, е много по-малко, отколкото мнозина външни наблюдатели са очаквали. Пациентите ще трябва да пътуват до едно от 32 места в САЩ, за да им бъдат извлечени и модифицирани Т клетки в 22-дневен процес. И както съобщава Kaiser, недостигът по време на клинични изпитвания вече постави проблем в някои медицински центрове.
И за всичките му предимства, това лечение може да дойде с някои плашещи странични ефекти, съобщава Beth Mole за Ars Technica. Най-интензивният от тях е синдромът на освобождаване на цитокини, когато имунната система може да премине в свръхстежка, атакуваща тялото, причинявайки възпаление, органна недостатъчност, припадъци, делириум, подуване на мозъка и в някои случаи дори смърт. Засега Kymriah е одобрен за употреба само при хора под 25 години, които вече са пробвали по-конвенционално лечение на левкемия и са имали рецидив.
Въпреки че FDA го определя като генна терапия, някои експерти поставят под въпрос тяхното определение на този термин, пише Кристен Браун за Gizmodo . Несъгласието произтича от факта, че самият модифициран ген не лекува нищо или фиксира биологичен дефект. По-скоро лечението пренасочва Т-клетката за борба с болестта.
Въпреки това, това последно одобрение е вълнуваща стъпка в борбата срещу рака. Преди това решение леченията за генна терапия преди това отговаряха на регулаторното одобрение в Европа и Китай, съобщава Kaiser. Тъй като генетичното редактиране продължава да придобива сцепление в науката и медицината в САЩ, вероятно ще дойдат допълнителни одобрения, отбелязва Кайзер, включително възможно лечение, което може да излекува вродена слепота.
